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  NIH由27个不同生物医学学科的独立研究所和中心组成。2018年2月发表在《美国国家科学院院刊》上的一项研究发现,从2010年到2016年,NIH的资金直接或间接帮助开发了所有210种FDA批准的药物的药物或药物靶点。NIH在2018年的373亿美元预算中,约有81%用于院外项目,资助遍布世界各地的3000所大学、医学院和研究机构。

  与此同时,由于儿童这一群体的特殊性,相较成人,儿童临床试验对于研究者、临床试验人员以及机构的要求更高。赵立波说,儿童临床试验的开展并不是一个孤立的存在,而是与整个儿科医疗体系密切相关。相较综合性医院,儿童医院资金相对有限,加之儿科医生缺乏、儿科在综合性医院处于弱势地位等诸多因素,使得儿科临床试验的开展受到掣肘。

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  北京大学第三医院药学部主任赵立波曾任北京儿童医院药物临床试验机构办公室主任,多年专注儿童药物研发相关研究。在他看来,受试者难招募、临床试验执行难、企业投入不足等都成为制约儿童临床试验开展的因素。这在很大程度上造成了如今儿童用药“剂量靠猜、分药靠掰、缺乏专用药”的困局。不只在国内,世界范围内儿童临床试验的开展都面临着挑战。

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